Summary
在 Regenxbio v. Sarepta 案（Civil Action No. 20-1226-RGA, 2020）中，特拉华州地区法院驳回了被告 Sarepta 的撤案动议。法院认定：涉案专利保护的“培养的宿主细胞”并非获批药物产品本身，不需要经过 FDA审批。因此，Sarepta在研发基因治疗产品SRP-9001时使用受涉案专利保护的宿主细胞的行为，不能通过 § 271(e)(1)（即“Bolar例外/安全港”）获得侵权豁免。
行业启示
1.早期排查，警惕安全港盲区
鉴于安全港的保护范围在“研究工具”领域的收缩，企业应在研发早期就对使用的宿主细胞、表达载体等进行详尽的FTO分析排查。同时药品研发过程必须清楚区分“药物”与“研究工具/制造工具”，以评估研发活动是否属于安全港范围。
2.重估“研究工具”与平台专利的战略价值
“研究工具”专利（如筛选平台、表达载体、细胞株）是阻击竞争对手的利器。对于创新药企而言，构建“产品+工具/平台”的双重专利护城河，已成为攻防兼备的必修课。
案件背景
原告： Regenxbio Inc.和宾夕法尼亚大学受托人
被告： Sarepta Therapeutics, Inc.
涉案专利： 美国专利10,526,617（简称 "'617 专利"）。
专利技术： 该专利权利要求涉及一种“含有编码衣壳蛋白的重组核酸分子的培养的宿主细胞”。
涉案产品：Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl，SRP-9001）是全球首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，最早由美国 Nationwide Children's Hospital (NCH)研发，Sarepta公司于2017年获得独家许可，2022年9月提交BLA申请，2023年6月获得FDA加速批准。SRP-9001是一种基于AAVrh.74的基因疗法。
侵权指控与案件进程：2020年9月，原告指控Sarepta制造和使用这些受专利保护的培养的宿主细胞，用于生产其重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品 SRP-9001。被告Sarepta依据 §271(e)(1) 条款（Bolar例外/安全港）提出撤案动议（Motion to Dismiss）。特拉华州地区法院于2022年1月4日发布裁定，驳回了Sarepta的动议，认为其使用'617专利的行为不属于Bolar例外。后续，地区法院继续审理，2024年1月作出简易判决，判定'617专利因不满足可授权主题（§101）而无效。Regenxbio向CAFC提起上诉，目前上诉案件还在审理中。
案件事实：涉案专利权利要求1
A cultured host cell containing a recombinant nucleic acid molecule encoding an AAV vp1 capsid protein having a sequence comprising amino acids 1 to 738 of SEQ ID NO: 81 (AAVrh.10) or a sequence at least 95% identical to the full length of amino acids 1 to 738 of SEQ ID NO: 81, wherein the recombinant nucleic acid molecule further comprises a heterologous non-AAV sequence.
争议焦点：被告的行为是否受 35 U.S.C. § 271(e)(1) “安全港”（Safe Harbor）条款的保护。
法院判决结论
安全港条款不适用，虽然 Sarepta的最终产品SRP-9001需要FDA批准，但用于生产该产品的宿主细胞并不需要 FDA 的监管批准。
核心观点明确：由于涉案专利保护的“培养宿主细胞”本身不需要FDA的上市前审批，因此不属于§ 271(e)(1)定义下的“受专利保护的发明（patented invention）”，不能享受安全港豁免。
Q&A
问题：2020年9月，Sarepta的SRP-9001还处于前景不明的临床II期，距BLA提交和上市销售尚远，Regenxbio为什么打破产品成熟后再诉讼的常规，选择此时发起专利侵权诉讼？
答案：关键触发因素是2019 年12月，Sarepta与罗氏就SRP-9001达成一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的重磅许可协议，这笔交易将SRP-9001的商业价值推向了顶峰，Regenxbio在合作宣布后不到一年内发起诉讼，正是因为罗氏资金已到位，Regenxbio通过诉讼可以最大化其专利许可或和解的潜在收益。
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